एल्डुराज़ाइम - लैरोनिडेस

एल्डुराज़ाइम क्या है?

Aldurazyme जलसेक (ड्रिप) के लिए एक समाधान है जिसमें सक्रिय पदार्थ लारोनिडेज़ होता है।

एल्डुराज़ाइम किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

रोग के गैर-न्यूरोलॉजिकल (गैर-मस्तिष्क या तंत्रिका-संबंधी) अभिव्यक्तियों के उपचार के लिए, म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस I (MPS-I; α-L-iduronidase की कमी) के निदान की पुष्टि वाले रोगियों में Aldurazyme का संकेत दिया गया है। MPS I एक दुर्लभ विरासत में मिली बीमारी है जिसमें α-L-iduronidase की एंजाइम गतिविधि का स्तर सामान्य से बहुत कम होता है। नतीजतन, कुछ पदार्थों (ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन्स) का कोई क्षरण नहीं होता है, जो शरीर के अधिकांश अंगों में जमा हो जाते हैं, उन्हें नुकसान पहुंचाते हैं।MPS I की गैर-न्यूरोलॉजिकल अभिव्यक्तियाँ यकृत वृद्धि, जोड़ों में अकड़न के परिणामस्वरूप चलने में कठिनाई, फेफड़ों की मात्रा में कमी, हृदय रोग और नेत्र रोग हो सकती हैं। क्योंकि MPS के रोगियों की संख्या कम है, इस रोग को 'दुर्लभ' माना जाता है और 14 फरवरी 2001 को Aldurazyme को एक अनाथ दवा (दुर्लभ रोगों में प्रयुक्त होने वाली दवा) नामित किया गया था। दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

एल्डुराज़ाइम का उपयोग कैसे किया जाता है?

Aldurazyme थेरेपी की निगरानी MPS I या अन्य विरासत में मिली चयापचय संबंधी बीमारियों के रोगियों के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सक द्वारा की जानी चाहिए। Aldurazyme को अस्पतालों या क्लीनिकों में प्रशासित किया जाना चाहिए जहां पुनर्जीवन सुविधाएं उपलब्ध हैं और एलर्जी प्रतिक्रियाओं को रोकने के लिए जलसेक से पहले अन्य दवाएं दी जा सकती हैं। Aldurazyme को एक बार साप्ताहिक रूप से अंतःशिरा जलसेक के रूप में प्रशासित किया जाता है और लंबे समय तक चिकित्सा के लिए संकेत दिया जाता है।

एल्डुराज़ाइम कैसे काम करता है?

Aldurazyme, laronidase में सक्रिय पदार्थ, मानव एंजाइम α-L-iduronidase की एक प्रति है। यह 'पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी' के रूप में जानी जाने वाली विधि द्वारा निर्मित होता है: एंजाइम एक कोशिका द्वारा बनाया जाता है जिसमें एक जीन (डीएनए) होता है। यह लैरोनिडेस का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है, जिसका उपयोग "एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी" के रूप में किया जाता है, अर्थात, यह MPS I के रोगियों में लापता एंजाइम को बदल देता है। MPS I के लक्षण इस प्रकार नियंत्रित होते हैं, जिसके परिणामस्वरूप रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार होता है। .

एल्डुराज़ाइम पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस I (MPS-I) के पुष्टि निदान के साथ 5 वर्ष की आयु के 45 रोगियों में Aldurazyme की तुलना प्लेसबो (एक डमी उपचार) से की गई थी। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता (सीवीएफ, फेफड़ों की प्रभावशीलता का एक उपाय) था और वह दूरी जो रोगी छह मिनट तक चल सकते हैं। इन मूल्यों को चिकित्सा के 26 सप्ताह पहले और बाद में मापा गया था। उसके बाद चार साल तक अध्ययन जारी रहा और सभी रोगियों का इलाज Aldurazyme से किया गया। पांच साल से कम उम्र के 20 बच्चों में Aldurazyme का अध्ययन किया गया है, जिन्हें एक साल के लिए Aldurazyme दिया गया था। अध्ययन ने मुख्य रूप से दवा की सुरक्षा पर ध्यान केंद्रित किया, लेकिन मूत्र में जीएजी के स्तर और यकृत के आकार को कम करने की इसकी क्षमता को भी मापा।

पढ़ाई के दौरान Aldurazyme से क्या फ़ायदा हुआ?

अध्ययन से पता चला है कि Aldurazyme ने 26 सप्ताह के बाद जबरन महत्वपूर्ण क्षमता (CVF) और रोगियों की चलने की क्षमता दोनों में सुधार किया और यह प्रभाव चार साल तक बना रहा। पांच साल से कम उम्र के बच्चों में, Aldurazyme ने मूत्र ग्लाइकोसामिनोग्लाइकन के स्तर को कम कर दिया है अध्ययन के अंत में लगभग 60%, और इलाज किए गए आधे बच्चों का यकृत सामान्य आकार का था।

Aldurazyme से जुड़ा जोखिम क्या है?

Aldurazyme के साथ देखे जाने वाले अधिकांश दुष्प्रभाव दवा के बजाय जलसेक के कारण होने वाली प्रतिक्रियाएं हैं। उनमें से कुछ गंभीर हैं, लेकिन साइड इफेक्ट की संख्या समय के साथ कम हो जाती है। Aldurazyme के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव पुराने रोगियों में देखा जाता है पांच साल (दस रोगियों में से एक से अधिक) सिरदर्द, मतली, पेट में दर्द (पेट दर्द), दाने, आर्थ्रोपैथी (जोड़ों का अध: पतन), गठिया (जोड़ों का दर्द), पीठ दर्द, हाथ-पैर में दर्द (हाथ और पैर), निस्तब्धता है। , पायरेक्सिया (बुखार) और जलसेक साइट प्रतिक्रियाएं। पांच वर्ष से कम उम्र के रोगियों में, सबसे आम दुष्प्रभाव रक्तचाप में वृद्धि, ऑक्सीजन संतृप्ति में कमी (फेफड़ों के कार्य की प्रभावशीलता का एक उपाय), टैचीकार्डिया (हृदय गति में वृद्धि), पाइरेक्सिया हैं और ठंड लगना। Aldurazyme के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें। Aldurazyme प्राप्त करने वाले मरीज़ अक्सर एंटीबॉडी (दवा के जवाब में उत्पादित प्रोटीन) विकसित करते हैं, लेकिन इन एंटीबॉडी का प्रभाव अभी तक पूरी तरह से ज्ञात नहीं है। सुरक्षा और प्रभावकारिता पर Aldurazyme का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जिन्हें लैरोनिडेज़ या अन्य अवयवों से गंभीर एलर्जी (जैसे एनाफिलेक्टिक प्रतिक्रिया) हो सकती है।

एल्डुराज़ाइम को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (CHMP) ने निर्णय लिया कि Aldurazyme MPS I के लक्षणों का प्रभावी नियंत्रण प्रदान करता है। MPS I. समिति ने सिफारिश की कि दवा को "विपणन प्राधिकरण" दिया जाए। Aldurazyme को "असाधारण परिस्थितियों में" अधिकृत किया गया है, जिसका अर्थ है कि क्योंकि इसका उपयोग एक दुर्लभ बीमारी के इलाज के लिए किया जाता है, दवा पर अधिक विस्तृत जानकारी प्राप्त नहीं की जा सकती है। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी सालाना उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करती है और यदि आवश्यक हो तो इस सारांश को अपडेट करती है।

Aldurazyme के लिए अभी भी कौन सी जानकारी की प्रतीक्षा है?

Aldurazyme बनाने वाली कंपनी दवा लेने वाले रोगियों की निगरानी करेगी ताकि जलसेक और एंटीबॉडी के विकास की प्रतिक्रिया हो सके।

अन्य सूचना:

10 जून 2003 को, यूरोपीय आयोग ने जेनजाइम यूरोप बी.वी. Aldurazyme के लिए एक "विपणन प्राधिकरण", पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है। "विपणन प्राधिकरण" को 10 जून 2008 को नवीनीकृत किया गया था। Aldurazyme पर अनाथ औषधीय उत्पादों की राय के लिए समिति के सारांश के लिए, कृपया यहां क्लिक करें। Aldurazyme के पूर्ण संस्करण के लिए ईपीएआर, कृपया क्लिक करें यहां.

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 06-2009।

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