फैब्राज़ाइम - एगल्सिडेज़ बीटा

फैब्राज़ाइम क्या है?

Fabrazyme एक नस (एक नस में ड्रिप) में जलसेक के लिए एक समाधान है, जिसमें सक्रिय पदार्थ के रूप में agalsidase बीटा होता है।

फैब्राज़ाइम किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

फैब्राज़ाइम का उपयोग फैब्री रोग के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक दुर्लभ विरासत में मिली स्थिति है। इस बीमारी से पीड़ित मरीजों में अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए नामक एंजाइम की कमी होती है। यह एंजाइम सामान्य रूप से लिपिड ग्लोबोट्रियाओसिलसेरामाइड (GL-3) को तोड़ता है। यदि इस एंजाइम की कमी है, तो GL-3 को तोड़ा नहीं जा सकता है और शरीर में जमा हो जाता है। शरीर की कोशिकाएं, जैसे कि गुर्दे की कोशिकाएं।
इस रोग के रोगियों में लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला होती है, जिसमें गंभीर बीमारियां, जैसे कि गुर्दे की विफलता, हृदय की समस्याएं और स्ट्रोक शामिल हैं।
इस रोग के रोगियों की संख्या कम होने के कारण इसे 'दुर्लभ' माना गया और 8 अगस्त 2000 को फैब्राज़ाइम को 'अनाथ औषधि' (दुर्लभ रोगों में प्रयुक्त होने वाली दवा) नामित किया गया।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

फैब्राज़ाइम का उपयोग कैसे किया जाता है?

फैब्री रोग या अन्य विरासत में मिली चयापचय संबंधी विकारों वाले रोगियों के उपचार में अनुभवी डॉक्टर ही फैब्राज़ाइम लिख सकते हैं। फैब्राज़ाइम की खुराक शरीर के वजन के प्रति किलो 1 मिलीग्राम है, जिसे हर दो सप्ताह में एक बार अंतःशिरा जलसेक के रूप में दिया जाता है। जलसेक संबंधी प्रतिक्रियाओं के जोखिम को कम करने के लिए प्रारंभिक जलसेक दर 0.25 मिलीग्राम प्रति मिनट (15 मिलीग्राम प्रति घंटे) से अधिक नहीं होनी चाहिए। बाद के जलसेक में जलसेक दर को धीरे-धीरे बढ़ाना संभव है। एक अध्ययन ने बच्चों को दिए जाने पर फैब्राज़ाइम को देखा और निष्कर्ष निकाला कि यह दवा आठ से 16 वर्ष की आयु के बच्चों को एक ही खुराक पर दी जा सकती है। गुर्दे की गंभीर चोट वाले मरीज़ उपचार के लिए कम प्रतिक्रिया दे सकते हैं। फैब्राज़ाइम लंबे समय तक उपयोग के लिए है।

फैब्राज़ाइम कैसे काम करता है?

Fabrazyme एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी को लागू करने की अनुमति देता है। इस प्रकार की चिकित्सा रोगियों को वह एंजाइम प्रदान करती है जिसकी उनमें कमी होती है। फैब्राज़ीम का उद्देश्य अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए एंजाइम को प्रतिस्थापित करना है, जिसमें फैब्री रोग वाले लोगों की कमी होती है। Fabrazyme में सक्रिय पदार्थ agalsidase बीटा है, जो "पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी" नामक एक विधि द्वारा उत्पादित एंजाइम के मानव रूप की एक प्रति है: एंजाइम एक कोशिका द्वारा निर्मित होता है जिसे एक जीन (डीएनए) प्राप्त होता है, जो इसे संभव बनाता है। इसे उत्पन्न करने के लिए यह प्रतिस्थापन एंजाइम जीएल -3 के टूटने को बढ़ावा देता है और रोगी की कोशिकाओं में इसके संचय को रोकता है।

फैब्राज़ीम पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

73 वयस्क रोगियों को शामिल करते हुए तीन नैदानिक ​​अध्ययन प्रस्तुत किए गए। मुख्य अध्ययन में फैब्राज़ाइम की तुलना 58 रोगियों में प्लेसबो (एक डमी उपचार) से की गई थी, जो गुर्दे की कोशिकाओं से जीएल -3 की निकासी पर दवा के प्रभाव को मापता है।
फैब्राज़ीम की प्रभावशीलता का परीक्षण आठ से 16 वर्ष की आयु के 16 बच्चों में फैब्री रोग के साथ किया गया था।

पढ़ाई के दौरान फैब्राज़ाइम को क्या फायदा हुआ?

मुख्य अध्ययन में, Fabrazyme ने 20 सप्ताह के उपचार के बाद GL-3 को बहुत महत्वपूर्ण रूप से और लगभग पूरी तरह से गुर्दे की कोशिकाओं से हटा दिया। फैब्राज़ीम-उपचारित रोगियों में से ६९% में लिपिड निकासी का सबसे अच्छा स्तर था, जबकि प्लेसबो समूह में कोई प्रभाव नहीं देखा गया था। इससे लक्षणों में सुधार हो सकता है या बीमारी का स्थिरीकरण हो सकता है।
Fabrazyme के साथ इलाज किए गए बच्चों में रक्त GL-3 के स्तर में कमी देखी गई, सभी बच्चे 20 सप्ताह के उपचार के बाद सामान्य स्तर पर पहुंच गए। इसके अलावा, बच्चों के लक्षणों और जीवन की गुणवत्ता में सुधार हुआ है।

फैब्राज़ाइम से जुड़ा जोखिम क्या है?

अध्ययनों के दौरान, फैब्राज़ाइम के सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में से एक से अधिक रोगियों में) दवा के बजाय जलसेक के कारण होते थे। सबसे आम प्रतिक्रियाएं बुखार और ठंड लगना थीं। अन्य सामान्य दुष्प्रभाव थे: सिरदर्द, पेरेस्टेसिया ( असामान्य संवेदनाएं, जैसे झुनझुनी और चुभन), मतली, उल्टी, लालिमा और ठंड लगना। बच्चों में दर्ज किए गए दुष्प्रभाव वयस्कों में देखे गए समान थे। फैब्राज़ाइम के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज देखें पत्रक
Fabrazyme लेने वाले मरीज़ एंटीबॉडी विकसित कर सकते हैं (Fabrazyme की प्रतिक्रिया के रूप में उत्पादित प्रोटीन, जो उपचार को प्रभावित कर सकता है)।
Fabrazyme का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो agalsidase बीटा या दवा के अन्य अवयवों के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

फैब्राज़ाइम को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने माना कि फैब्री रोग के रोगियों के लिए, फैब्राज़ाइम के साथ उपचार से दीर्घकालिक नैदानिक ​​लाभ हो सकते हैं। सीएचएमपी ने माना कि फैब्राज़ीम के फ़ायदे फ़ैब्री रोग के पुष्ट निदान वाले रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के लिए इसके जोखिमों से अधिक हैं, और इसलिए सिफारिश की गई कि इसे दवा के लिए एक विपणन प्राधिकरण दिया जाए।
Fabrazyme को शुरू में असाधारण परिस्थितियों में अधिकृत किया गया था, क्योंकि अनुमोदन के समय सीमित डेटा उपलब्ध था क्योंकि इसका उपयोग एक दुर्लभ बीमारी के इलाज के लिए किया जा रहा है।
चूंकि निर्माण कंपनी ने अनुरोधित अतिरिक्त जानकारी प्रदान की थी, इसलिए "असाधारण परिस्थितियों" का जिक्र करने वाली शर्त को 6 फरवरी, 2008 को हटा दिया गया था।

फैब्राज़ीम के बारे में अधिक जानकारी

3 अगस्त 2001 को, यूरोपीय आयोग ने जेनजाइम यूरोप बी.वी. Fabrazyme के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है। 3 अगस्त 2006 को, इस प्राधिकरण को नवीनीकृत किया गया था।
एक अनाथ दवा के रूप में Fabrazyme की स्थिति का रिकॉर्ड यहाँ उपलब्ध है।
आप मूल्यांकन के पूर्ण संस्करण से परामर्श कर सकते हैं (EPAR) यहां उपलब्ध है।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 02 - 2008

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