गैलाफोल्ड - मिगालास्टैट क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?
गैलाफोल्ड एक दवा है जिसका उपयोग 16 वर्ष या उससे अधिक उम्र के रोगियों के इलाज के लिए फैब्री रोग से किया जाता है। यह एक दुर्लभ विरासत में मिली बीमारी है जिसमें रोगियों के जीन में विभिन्न उत्परिवर्तन (भिन्नताएं) होते हैं जो अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए नामक एक एंजाइम के उत्पादन के लिए जिम्मेदार होते हैं, जो आमतौर पर ग्लोबोट्रियाओसिलसेरामाइड (जीएल -3) नामक एक वसायुक्त पदार्थ को तोड़ता है। फैब्री रोग के रोगियों में यह एंजाइम ठीक से काम नहीं करता है। नतीजतन, जीएल -3 को तोड़ा नहीं जा सकता है और हृदय और गुर्दे की कोशिकाओं सहित शरीर की विभिन्न कोशिकाओं में जमा हो जाता है।
क्योंकि फैब्री रोग के रोगियों की संख्या कम है, इस रोग को 'दुर्लभ' माना जाता है, और 22 मई 2006 को गैलाफोल्ड को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में प्रयुक्त होने वाली दवा) नामित किया गया था।
गैलाफोल्ड में सक्रिय संघटक मिगालास्टैट होता है।
गैलाफोल्ड का उपयोग कैसे किया जाता है - मिगालास्टैट?
गैलाफोल्ड केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और फेब्री रोग के निदान और उपचार में अनुभवी डॉक्टर द्वारा उपचार शुरू किया जाना चाहिए और निगरानी की जानी चाहिए।
गैलाफोल्ड कैप्सूल (123 मिलीग्राम) के रूप में उपलब्ध है। गैलाफोल्ड की अनुशंसित खुराक हर दूसरे दिन एक कैप्सूल है, भोजन खाने से कम से कम 2 घंटे पहले या बाद में मौखिक रूप से लिया जाता है।
गैलाफोल्ड का उपयोग केवल उन रोगियों में किया जाना चाहिए जिनके अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए जीन में कुछ उत्परिवर्तन हैं। अधिक जानकारी के लिए, उत्पाद विशेषताओं का सारांश (EPAR में शामिल) देखें।
गैलाफोल्ड - मिगालास्टैट कैसे काम करता है?
गैलाफोल्ड में सक्रिय संघटक माइगलास्टैट होता है, जो एंजाइम को स्थिर करते हुए अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए के कुछ अस्थिर रूपों से बांधता है। यह एंजाइम को सेल के उन क्षेत्रों में ले जाने की अनुमति देता है जहां यह जीएल -3 को तोड़ सकता है।
पढ़ाई के दौरान गैलाफोल्ड - मिगालास्टैट से क्या फायदा हुआ?
गैलाफोल्ड का अध्ययन दो मुख्य अध्ययनों में किया गया है जिसमें फैब्री रोग के कुल 127 रोगी शामिल हैं।
पहला अध्ययन, जिसमें 67 रोगियों में गैलाफोल्ड की प्लेसबो (एक डमी उपचार) के साथ तुलना की गई थी, ने उन रोगियों के अनुपात का मूल्यांकन किया, जिन्होंने उपचार के लिए प्रतिक्रिया दी थी (किडनी में जीएल -3 जमा में कम से कम 50% की कमी के रूप में परिभाषित)। कुल मिलाकर, गैलाफोल्ड GL-3 जमा को कम करने में प्लेसबो से अधिक प्रभावी नहीं था; हालांकि, अन्य विश्लेषण जिनमें केवल उन आनुवंशिक उत्परिवर्तन वाले रोगी शामिल थे जिनका इलाज गैलाफोल्ड के साथ किया जा सकता है, ने दिखाया कि रोगियों ने 6 महीने के उपचार के बाद प्लेसीबो की तुलना में गैलाफोल्ड को बेहतर प्रतिक्रिया दी।
दूसरा अध्ययन, जिसमें 60 मरीज शामिल थे, गैलाफोल्ड की तुलना एगल्सिडेज़ अल्फ़ा और एगल्सिडेज़ बीटा पदार्थों से की गई, जो लापता एंजाइम के लिए दो प्रतिस्थापन उपचार हैं। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय 18 महीने के उपचार के बाद रोगियों के गुर्दे के कार्य में परिवर्तन था। इस अध्ययन में, गैलाफोल्ड रोगियों के गुर्दे के कार्य को स्थिर करने में एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के रूप में प्रभावी था।
गैलाफोल्ड - मिगालास्टैट से जुड़ा जोखिम क्या है?
गैलाफोल्ड के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 में से 1 व्यक्ति को प्रभावित कर सकता है) सिरदर्द है।
गैलाफोल्ड के साथ रिपोर्ट किए गए प्रतिबंधों और दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
गैलाफोल्ड - मिगालास्टैट को क्यों मंजूरी दी गई है?
एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि गैलाफोल्ड के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। समिति ने नोट किया कि गैलाफोल्ड का अध्ययन सीमित संख्या में रोगियों में किया गया था, हालांकि उपलब्ध ऐसी दुर्लभ बीमारी के लिए सबूत पर्याप्त माने जाते हैं। सीएचएमपी ने यह भी माना कि गैलाफोल्ड को मौखिक रूप से लिया जाता है और यह एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी जैसे अन्य अधिकृत उपचारों पर एक फायदा हो सकता है, जो एक नस में जलसेक (ड्रिप) द्वारा दिया जाता है। सुरक्षा के लिए, गैलाफोल्ड को अच्छी तरह से सहन किया गया था।
गैलाफोल्ड - मिगालास्टैट के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?
गैलाफोल्ड का यथासंभव सुरक्षित उपयोग सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा जानकारी को गैलाफोल्ड के लिए उत्पाद विशेषताओं और पैकेज लीफलेट के सारांश में जोड़ा गया है, जिसमें स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं।
गैलाफोल्ड के बारे में अधिक जानकारी - Migalastat
गैलाफोल्ड के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, कृपया एजेंसी की वेबसाइट देखें: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / यूरोपीय सार्वजनिक मूल्यांकन रिपोर्ट। गैलाफोल्ड थेरेपी के बारे में अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट (EPAR के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।
गैलाफोल्ड के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / दुर्लभ रोग पदनाम।
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