ओर्फैडिन - नाइटिसिनोन

Orfadin क्या है?

Orfadin एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ nitisinone होता है और यह सफेद कैप्सूल (2, 5 और 10 mg) में उपलब्ध है।

ओर्फैडिन किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

Orfadin का उपयोग वंशानुगत टाइरोसिनेमिया टाइप 1 (HT-1) के इलाज के लिए किया जाता है। यह एक दुर्लभ बचपन की बीमारी है जिसमें शरीर अमीनो एसिड टायरोसिन को पूरी तरह से तोड़ नहीं पाता है। नतीजतन, शरीर में हानिकारक पदार्थ बनते और जमा होते हैं, जो छोटे बच्चों में लीवर की गंभीर समस्या और लीवर कैंसर का कारण बनते हैं। Orfadin को अमीनो एसिड टायरोसिन और फेनिलएलनिन में कम आहार के साथ प्रशासित किया जाता है।
क्योंकि HT-1 के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है और 29 दिसंबर 2000 को Orfadin को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल होने वाली दवा) नामित किया गया था।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

Orfadin का प्रयोग किस तरह करना चाहिए

HT-1 के रोगियों के उपचार में अनुभवी चिकित्सकों द्वारा Orfadin के साथ उपचार शुरू और निगरानी की जानी चाहिए। उपचार जल्द से जल्द शुरू किया जाना चाहिए और रोगी की प्रतिक्रिया और शरीर के वजन के अनुसार ओर्फैडिन की खुराक को समायोजित किया जाना चाहिए।
अनुशंसित प्रारंभिक खुराक 1 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम शरीर के वजन को दो खुराक में विभाजित किया गया है। कैप्सूल को आम तौर पर पूरा निगल लिया जाता है, लेकिन खोला जा सकता है और सामग्री को थोड़ी मात्रा में पानी या भोजन में मिलाया जा सकता है, जिसे तुरंत निगल लिया जाना चाहिए। Orfadin दीर्घकालिक उपयोग के लिए अभिप्रेत है। कम से कम हर छह महीने में मरीजों की निगरानी की जानी चाहिए।

ओर्फैडिन कैसे काम करता है?

टायरोसिन शरीर में विभिन्न एंजाइमों द्वारा चयापचय किया जाता है। एचटी -1 वाले मरीजों में इन एंजाइमों में से एक की कमी होती है, इसलिए उनके शरीर में टाइरोसिन पर्याप्त रूप से समाप्त नहीं होता है, लेकिन हानिकारक पदार्थों में बदल जाता है। ओर्फैडिन में सक्रिय घटक नाइटिसोन, यह रोकता है। एक एंजाइम जो टायरोसिन को हानिकारक पदार्थों में परिवर्तित करता है। हालांकि, चूंकि ओर्फैडिन के साथ उपचार के दौरान शरीर में टायरोसिन रहता है, रोगियों को एक विशेष कम-टायरोसिन आहार का पालन करना चाहिए। आहार में फेनिलएलनिन भी कम होना चाहिए, क्योंकि यह शरीर में टायरोसिन में परिवर्तित हो जाता है।

ओरफाडिन पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

"दयालु उपयोग" कार्यक्रम के हिस्से के रूप में, 25 देशों के 87 अस्पतालों में 257 रोगियों में ओर्फैडिन का सबसे बड़ा अध्ययन किया गया था। यह एक ऐसा कार्यक्रम है जिसमें डॉक्टर एक मरीज के लिए दवा का अनुरोध कर सकते हैं इससे पहले कि अध्ययन में देखा गया जीवित रहने पर Orfadin का प्रभाव और इसकी तुलना चिकित्सा पत्रिकाओं में प्रकाशित रिपोर्टों के साथ की गई, जिसमें HT-1 रोगियों में जीवित रहने का वर्णन किया गया था, जिनका इलाज केवल संशोधित आहार के साथ किया गया था।

पढ़ाई के दौरान ओर्फैडिन को क्या फायदा हुआ?

Orfadin का मुख्य लाभ जीवन प्रत्याशा में उल्लेखनीय वृद्धि करना है। उदाहरण के लिए, एचटी1 के साथ दो महीने से कम उम्र के बच्चे के अकेले आहार पर पांच साल तक जीवित रहने का केवल 28% मौका होता है। Orfadin को चिकित्सा में जोड़ने से, जीवित रहने की दर 82% तक पहुँच जाती है। जितनी जल्दी चिकित्सा शुरू की जाती है, जीवित रहने की संभावना उतनी ही अधिक होती है।

ओर्फैडिन से जुड़ा जोखिम क्या है?

Orfadin के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (100 में 1 और 10 रोगियों के बीच देखा गया) थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (निम्न रक्त प्लेटलेट गिनती), ल्यूकोपेनिया (कम सफेद रक्त कोशिका गिनती), ग्रैनुलोसाइटोपेनिया (ग्रेन्युलोसाइट्स का निम्न स्तर, सफेद रक्त कोशिका का एक प्रकार है) रक्त रक्त), नेत्रश्लेष्मलाशोथ (पलक को ढंकने वाली झिल्ली की सूजन), कॉर्निया की अस्पष्टता (कॉर्निया के बादल, पुतली के सामने की स्पष्ट परत), केराटाइटिस (कॉर्निया की सूजन), फोटोफोबिया (आंखों की संवेदनशीलता में वृद्धि) प्रकाश के लिए) और दर्द ऐपिस। इनमें से कई लक्षण रोगी के अपर्याप्त आहार के कारण बढ़े हुए टाइरोसिन के स्तर के कारण हो सकते हैं। Orfadin के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
Orfadin का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो nitisinone या दवा के किसी अन्य तत्व के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हैं।

ओर्फैडिन को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने नोट किया कि ओर्फैडिन एचटी-1 का एक प्रभावी उपचार प्रतीत होता है, खासकर यदि रोगी के जिगर के बहुत क्षतिग्रस्त होने से पहले शुरू किया गया हो। ऑर्फैडिन भी प्राप्त परिणामों की तुलना में बेहतर रोगी परिणाम देता है साहित्य में अकेले संशोधित आहार की सूचना दी गई है। इसलिए सीएचएमपी ने फैसला किया कि ऑर्फैडिन के लाभ रोगियों के इलाज के लिए इसके जोखिमों से अधिक हैं, जिसमें एचटी -1 के निदान की पुष्टि की गई है, जिसमें टाइरोसिन और फेनिलएलनिन में कम आहार शामिल है।इसलिए समिति ने सिफारिश की कि ओरफाडिन को विपणन प्राधिकरण प्रदान किया जाए।

Orfadin . के बारे में अधिक जानकारी

21 फरवरी 2005 को, यूरोपीय आयोग ने स्वीडिश अनाथ इंटरनेशनल एबी को ओर्फाडिन के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य था।
प्रारंभ में, Orfadin को "असाधारण परिस्थितियों" के तहत अधिकृत किया गया था, क्योंकि रोग दुर्लभ है, अनुमोदन के समय बहुत कम जानकारी उपलब्ध थी। जैसा कि कंपनी ने अनुरोधित अतिरिक्त जानकारी प्रदान की, "असाधारण परिस्थितियों" की स्थिति को 21 सितंबर, 2009 को हटा दिया गया था। .
Orfadin के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय के सारांश के लिए यहां क्लिक करें।
Orfadin के लिए EPAR का पूर्ण संस्करण यहां पाया जा सकता है।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 07-2009।

इस पृष्ठ पर प्रकाशित Orfadin - nitisinone की जानकारी पुरानी या अधूरी हो सकती है। इस जानकारी के सही उपयोग के लिए, अस्वीकरण और उपयोगी जानकारी पृष्ठ देखें।