रिप्लागल क्या है?
रेप्लागल जलसेक के लिए एक समाधान है, जिसमें सक्रिय पदार्थ एगल्सिडेज़ अल्फ़ा होता है।
रेप्लैगल किसके लिए प्रयोग किया जाता है?
रेप्लैगल का उपयोग फैब्री रोग के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक दुर्लभ विरासत में मिली स्थिति है।
इस बीमारी से पीड़ित मरीजों में एंजाइम अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए की कमी होती है। यह एंजाइम सामान्य रूप से लिपिड ग्लोबोट्रियाओसिलसेरामाइड (जीबी 3) को तोड़ता है। यदि यह एंजाइम गायब है, तो जीबी 3 को तोड़ा नहीं जा सकता है और कोशिकाओं में जमा हो जाता है, उदाहरण के लिए उन कोशिकाओं में गुर्दा।
फैब्री रोग वाले मरीजों में लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला हो सकती है, जिसमें गंभीर बीमारियां, जैसे कि गुर्दे की विफलता, हृदय की समस्याएं और स्ट्रोक शामिल हैं।
चूंकि फैब्री रोग के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है और 8 अगस्त 2000 को रेप्लागल को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।
रिप्लागल का उपयोग कैसे किया जाता है?
रेप्लागल को एक डॉक्टर की देखरेख में प्रशासित किया जाना चाहिए जो फैब्री रोग या अन्य विरासत में मिली चयापचय संबंधी बीमारियों के उपचार में माहिर है। इसे हर 2 सप्ताह में 40 मिनट के लिए 0.2 मिलीग्राम / किग्रा शरीर के वजन के अंतःशिरा जलसेक के रूप में दिया जाता है। कुछ अध्ययनों में बच्चों को दिए गए रेप्लैगल के प्रभाव की जांच की गई है और इसलिए यह सुझाव दिया गया है कि 7 से बच्चों में रिप्लागल का उपयोग किया जा सकता है। एक ही खुराक पर 18 साल। जिन रोगियों को गुर्दे की गंभीर समस्या होती है, उनमें उपचार के प्रति कम प्रतिक्रिया होती है। रिप्लागल दीर्घकालिक उपयोग के लिए अभिप्रेत है।
रिप्लागल कैसे काम करता है?
रेप्लागल एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है, जो एक ऐसी थेरेपी है जो रोगियों को एंजाइम की कमी प्रदान करती है। रेप्लागल का उद्देश्य मानव एंजाइम अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए को बदलना है, जिसमें फैब्री रोग वाले लोगों की कमी होती है। रेप्लैगल में सक्रिय पदार्थ, एग्ल्सिडेज़ अल्फ़ा, 'पुनः संयोजक डीएनए तकनीक' नामक एक विधि द्वारा निर्मित मानव एंजाइम की एक प्रति है: एंजाइम एक कोशिका द्वारा बनाया जाता है जिसे एक जीन (डीएनए) प्राप्त होता है जो इसे एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है। . यह प्रतिस्थापन एंजाइम कोशिकाओं में इसके संचय को रोकने के लिए Gb3 के टूटने को बढ़ावा देता है।
रेप्लगल पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?
कुल 40 पुरुष रोगियों को शामिल करते हुए दो नैदानिक अध्ययनों में रिप्लागल का अध्ययन किया गया है। रिप्लागल की तुलना प्लेसीबो (एक डमी उपचार) से की गई थी; एक अध्ययन में दर्द पर इसके प्रभाव को मापा गया, जबकि दूसरे अध्ययन में बाएं वेंट्रिकल (मायोकार्डियम) से Gb3 के उन्मूलन पर इसके प्रभाव की जांच की गई। 15 महिला रोगियों (वाहकों) पर भी एक अध्ययन किया गया।
रीप्लागल का अध्ययन साढ़े 6 से 18 वर्ष की आयु के 24 बच्चों में भी किया गया है।
पढ़ाई के दौरान रेप्लैगल को क्या फायदा हुआ?
6 महीने की चिकित्सा के बाद, रिप्लागल ने उपचारित रोगियों में प्लेसीबो (एक डमी उपचार) प्राप्त करने वालों की तुलना में दर्द को काफी कम कर दिया। रेप्लागल ने बाएं वेंट्रिकुलर द्रव्यमान में 11.5 ग्राम की औसत कमी का उत्पादन किया, जबकि प्लेसबो के साथ इलाज करने वाले रोगियों ने 21.8 ग्राम की वृद्धि का अनुभव किया। इन परिणामों से संकेत मिलता है कि रोग के लक्षणों में सुधार होता है या रोग स्थिर रहता है। महिलाओं में, प्रभाव पुरुषों में देखे गए परिणामों के बराबर थे। जिन बच्चों को 6 महीने का रिप्लागल उपचार मिला, उनमें हृदय द्रव्यमान में वृद्धि नहीं हुई और रक्त Gb3 का स्तर कम हो गया।
रिप्लागल से जुड़ा जोखिम क्या है?
सबसे आम दुष्प्रभाव (अध्ययन के दौरान 10 में से एक से अधिक रोगियों में देखा गया) दवा के बजाय जलसेक के कारण होता है। ये मुख्य रूप से ठंड लगना, सिरदर्द, मतली, पायरेक्सिया (बुखार), चेहरे का लाल होना और थकान है ( थकान), जो आम तौर पर गंभीर नहीं होते हैं। अन्य बहुत ही सामान्य दुष्प्रभावों में दर्द और बेचैनी शामिल हैं। बच्चों में बताए गए दुष्प्रभाव वयस्कों में देखे गए साइड इफेक्ट के समान हैं। रिप्लागल के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, कृपया पैकेज लीफलेट देखें। .
रेप्लैगल लेने वाले मरीज़ एंटीबॉडी विकसित कर सकते हैं (रिप्लागल की प्रतिक्रिया के रूप में उत्पादित प्रोटीन, जो उपचार को खराब कर सकता है)।
रेप्लागल का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो एगल्सिडेज़ अल्फ़ा या दवा के अन्य अवयवों के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।
रिप्लागल को क्यों मंजूरी दी गई है?
कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि फैब्री रोग के रोगियों के लिए, रेप्लागल के साथ उपचार लंबे समय में नैदानिक लाभ पैदा कर सकता है। सीएचएमपी ने फैसला किया कि रिप्लागल के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की कि इसे दवा के लिए एक विपणन प्राधिकरण दिया जाए।
रेप्लैगल को "असाधारण परिस्थितियों में" अधिकृत किया गया है, क्योंकि इसका उपयोग एक दुर्लभ बीमारी के इलाज के लिए किया जाता है, इसलिए दवा के बारे में अधिक विस्तृत जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं है। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमईए) सालाना उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करती है और यदि आवश्यक हो तो इस सारांश को अपडेट किया जाएगा।
रिप्लागल के लिए अभी भी किस सूचना का इंतजार है?
रेप्लागल बनाने वाली कंपनी मुख्य रूप से 5 साल की चिकित्सा, अन्य खुराक, रखरखाव खुराक और बच्चों में अध्ययन के परिणाम प्राप्त करने के लिए दवा पर आगे का अध्ययन करेगी।
रेप्लैगल के बारे में अधिक जानकारी
3 अगस्त 2001 को, यूरोपीय आयोग ने टीकेटी यूरोप एबी को रिप्लागल के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है। "विपणन प्राधिकरण" को 3 अगस्त 2006 को नवीनीकृत किया गया था। रेप्लागल के अनाथ स्थिति पंजीकरण के लिए, यहां क्लिक करें।
रेप्लगल के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।
इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 02-2007
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