ज़ेवेस्का - माइग्लस्टैट

ज़ेवेस्का क्या है?

ज़ेवेस्का एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ माइग्लस्टैट होता है, जो सफेद 100 मिलीग्राम कैप्सूल के रूप में उपलब्ध है।

ज़ेवेस्का किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

ज़ेवेस्का का उपयोग दो दुर्लभ विरासत में मिली बीमारियों के इलाज के लिए किया जाता है जो शरीर द्वारा वसा को चयापचय करने के तरीके को प्रभावित करते हैं। दोनों रोगों के कारण शरीर में वसायुक्त पदार्थ (ग्लूकोस्फिंगोलिपिड्स कहा जाता है) का निर्माण होता है। ज़ेवेस्का का प्रयोग निम्नलिखित मामलों में किया जाता है:

1. हल्के से मध्यम रूपों में टाइप 1 गौचर रोग वाले वयस्क। इससे पीड़ित रोगियों में एक एंजाइम (ग्लूकोसेरेब्रोसिडेज़) की कमी होती है; इस कमी के परिणामस्वरूप शरीर के विभिन्न हिस्सों, जैसे प्लीहा, यकृत, हड्डियों में एक प्रकार के ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड्स (ग्लूकोसिलसेरामाइड कहा जाता है) का संचय होता है। ज़ेवेस्का का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है जो जलसेक द्वारा मानक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ईआरटी) के साथ इलाज के लिए उपयुक्त नहीं हैं। (एक नस में बूंद-बूंद करके);
2. वयस्कों, किशोरों और बच्चों में नीमन-पिक टाइप सी रोग, एक घातक बीमारी जिसमें ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड मस्तिष्क और शरीर के अन्य भागों के भीतर कोशिकाओं में जमा हो जाते हैं। ज़ावेस्का का उपयोग रोग के "न्यूरोलॉजिकल" लक्षणों के उपचार के लिए किया जाता है (लक्षण प्रभावित करने वाले लक्षण) मस्तिष्क और नसों) इन लक्षणों में शामिल हैं: समन्वय की हानि, "सैकैडिक" (तेज़) आंखों की गति से उत्पन्न समस्याएं जो दृष्टि को नुकसान पहुंचा सकती हैं, विकास में देरी, निगलने में कठिनाई, मांसपेशियों की टोन में वृद्धि, दौरे और सीखने की कठिनाइयों।

चूंकि इन रोगों से प्रभावित रोगियों की संख्या कम है, इसलिए उन्हें "दुर्लभ" माना जाता है और इसलिए ज़ावेस्का को 18 अक्टूबर 2000 को टाइप 1 गौचर रोग के लिए और क्रमशः 16 अक्टूबर को "अनाथ चिकित्सा" का पद प्राप्त हुआ। फरवरी 2006 , नीमन-पिक टाइप सी रोग के लिए।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

ज़ेवेस्का का उपयोग कैसे किया जाता है?

ज़ावेस्का के साथ उपचार शुरू किया जाना चाहिए और गौचर रोग या नीमन-पिक टाइप सी रोग के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सकों द्वारा निगरानी की जानी चाहिए।
टाइप 1 गौचर रोग के रोगियों के उपचार के लिए अनुशंसित प्रारंभिक खुराक एक कैप्सूल है जिसे मौखिक रूप से दिन में तीन बार दिया जाता है। नीमन-पिक टाइप सी रोग के लिए, वयस्क और किशोर रोगियों के लिए अनुशंसित खुराक दो कैप्सूल, दिन में तीन बार है। वहां
12 साल से कम उम्र के बच्चों के लिए खुराक वजन और ऊंचाई के अनुसार भिन्न होता है। ज़वेस्का को भोजन के साथ या बिना लिया जा सकता है। ज़ेवेस्का एक दीर्घकालिक चिकित्सा दवा है।
गुर्दे की समस्या वाले रोगियों में और कम से कम अस्थायी रूप से, दस्त विकसित करने वाले रोगियों में खुराक को कम किया जाना चाहिए। जिगर की समस्याओं वाले रोगियों में दवा का अध्ययन नहीं किया गया है। अधिक जानकारी के लिए, उत्पाद विशेषताओं का सारांश (EPAR में शामिल) देखें।

ज़ेवेस्का कैसे काम करता है?

ज़ेवेस्का में सक्रिय पदार्थ, माइग्लस्टैट, ग्लूकोसाइलसेरामाइड सिंथेज़ नामक एंजाइम की क्रिया को रोकता है। यह एंजाइम ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड्स के उत्पादन में पहले चरण का हिस्सा है।एंजाइम को काम करने से रोककर, माइग्लस्टैट कोशिकाओं में ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड्स के उत्पादन को कम कर सकता है। यह टाइप 1 गौचर रोग के लक्षणों को धीमा या रोकना चाहिए और टाइप सी नीमन-पिक रोग के लक्षणों को कम करना चाहिए।

ज़ेवेस्का पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

हल्के से मध्यम प्रकार 1 गौचर रोग के उपचार में ज़ेवेस्का की प्रभावकारिता का अध्ययन एक मुख्य अध्ययन में किया गया था जिसमें 28 रोगियों को शामिल किया गया था जो एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी से गुजरना नहीं चाहते थे। अध्ययन का मुख्य भाग चला। एक वर्ष; १३ का रोगियों ने दो और वर्षों तक दवा लेना जारी रखा। अध्ययन का उद्देश्य जिगर और प्लीहा की मात्रा पर ज़ेवेस्का के प्रभाव को मापना था और क्या इसका रक्त मूल्यों पर कोई प्रभाव पड़ा था, जैसे कि हीमोग्लोबिन एकाग्रता (लाल रक्त में पाया जाने वाला प्रोटीन) कोशिकाएं जो शरीर के चारों ओर ऑक्सीजन ले जाती हैं) और प्लेटलेट काउंट (रक्त के थक्के में भाग लेने वाले घटक)।
नीमन-पिक टाइप सी रोग के लिए, ज़ावेस्का की प्रभावशीलता का अध्ययन एक मुख्य अध्ययन में किया गया था जिसमें 31 रोगियों को शामिल किया गया था, जिनमें से 12 की आयु 12 वर्ष से कम थी। अध्ययन ने मानक चिकित्सा के साथ संयोजन में ज़ेवेस्का के प्रभावों की तुलना की। लक्षण) और अकेले मानक चिकित्सा। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय एक वर्ष के बाद रोगियों में क्षैतिज saccadic नेत्र आंदोलनों की आवृत्ति में परिवर्तन था; अध्ययन ने रोगी की निगलने की क्षमता और उनके बौद्धिक कार्यों सहित अन्य न्यूरोलॉजिकल लक्षणों की भी जांच की। कुछ रोगी बने रहे साढ़े पांच साल तक इलाज में। "ज़ावेस्का के साथ इलाज किए गए 66 रोगियों का एक सर्वेक्षण भी किया गया।"

पढ़ाई के दौरान ज़ेवेस्का को क्या फायदा हुआ?

टाइप 1 गौचर रोग अध्ययन में, एक वर्ष के बाद जिगर की मात्रा में 12% और प्लीहा की मात्रा में 19% की कमी आई। हीमोग्लोबिन एकाग्रता में 0.26 ग्राम प्रति डेसीलीटर की औसत वृद्धि हुई, साथ ही प्लेटलेट की संख्या में 8.29 मिलियन प्रति मिलीलीटर की वृद्धि हुई। तीन वर्षों के निरंतर उपचार के दौरान ज़ेवेस्का के लाभकारी प्रभाव अपरिवर्तित रहे।
नीमन-पिक टाइप सी रोग के अध्ययन में, ज़ेवेस्का के साथ और उसके बिना इलाज किए गए रोगियों में आंखों की गति में सुधार समान था। हालांकि, ज़ेवेस्का के साथ इलाज किए गए रोगियों में निगलने की क्षमता और बौद्धिक कार्य में सुधार के संकेत थे। जांच से पता चला कि लगभग तीन चौथाई रोगियों के लिए दवा ने लक्षणों के बिगड़ने की डिग्री को स्थिर या कम कर दिया।

ज़ेवेस्का से जुड़ा जोखिम क्या है?

ज़ेवेस्का (10 में से 1 से अधिक रोगियों में देखा गया) से जुड़े सबसे लगातार दुष्प्रभाव वजन घटाने, कंपकंपी, दस्त, पेट फूलना और पेट दर्द (पेट दर्द) हैं। ज़ेवेस्का के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
ज़ेवेस्का का उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जो माइग्लस्टैट या अन्य अवयवों के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

ज़ेवेस्का को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि ज़ावेस्का द्वारा दिखाए गए लाभ अनुपयुक्त वयस्क रोगियों में हल्के या मध्यम प्रकार 1 गौचर रोग के मौखिक उपचार के लिए इसके जोखिमों से अधिक हैं। एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ईआरटी) के साथ इलाज किया जाना है और नीमन-पिक टाइप सी रोग वाले वयस्क और बाल रोगियों में प्रगतिशील न्यूरोलॉजिकल अभिव्यक्तियाँ। इसलिए समिति ने सिफारिश की कि ज़ावेस्का को एक विपणन प्राधिकरण दिया जाए।
ज़ेवेस्का को "असाधारण परिस्थितियों में" अधिकृत किया गया था क्योंकि दवा पर पूर्ण डेटा प्राप्त करना संभव नहीं था क्योंकि यह एक दुर्लभ बीमारी है। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमईए) इस दौरान उपलब्ध होने वाले किसी भी नए डेटा की सालाना समीक्षा करेगी, और यदि आवश्यक हो तो इस सारांश को अपडेट करेगी।

ज़वेस्का के लिए अभी भी कौन सी जानकारी की प्रतीक्षा है?

ज़ावेस्का बनाने वाली कंपनी ने टाइप 1 गौचर रोग के संबंध में उत्पाद की प्रभावकारिता और सुरक्षा पर निम्नलिखित अध्ययनों को पूरा करने का बीड़ा उठाया है:

1. ज़ावेस्का के उपयोग के बारे में डॉक्टरों को सूचित करने और रोगियों को दवा के सुरक्षा पहलुओं की रिपोर्ट करने के लिए एक पोस्ट-मार्केटिंग कार्यक्रम;
2. पहले से ही नैदानिक ​​परीक्षणों में शामिल रोगियों पर अनुवर्ती अध्ययन, दवा की सुरक्षा और प्रभावकारिता के मूल्यांकन को जारी रखने के साथ-साथ रोग के तंत्रिका संबंधी पहलुओं पर अधिक प्रतिक्रिया प्राप्त करने के लिए;
3. एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के बाद ज़ेवेस्का में स्विच करने वाले रोगियों में ज़ेवेस्का की प्रभावकारिता और सुरक्षा पर एक अध्ययन;
4. रोग के प्राकृतिक इतिहास पर एक और अध्ययन, गौचर रोग (ईडब्ल्यूजीजीडी) पर यूरोपीय कार्य समूह के साथ संयुक्त रूप से आयोजित किया गया।

ज़ेवेस्का के बारे में अन्य जानकारी:

20 नवंबर, 2002 को, यूरोपीय आयोग ने एक्टेलियन पंजीकरण लिमिटेड को ज़ेवेस्का के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य था। "विपणन प्राधिकरण" को 20 नवंबर, 2007 को नवीनीकृत किया गया था।
ज़ेवेस्का की अनाथ दवा की स्थिति के रिकॉर्ड के लिए क्लिक करें यहां (टाइप 1 गौचर रोग के लिए) ई यहां (नीमैन-पिक टाइप सी रोग के लिए)।
ज़वेस्का के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 01-2009

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