ओरकांबी - लुमाकाफ्टर / इवाकाफ्टोर

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?

ओरकांबी कम से कम 12 वर्ष की आयु के रोगियों में सिस्टिक फाइब्रोसिस के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा है, जो एक आनुवंशिक उत्परिवर्तन को F508del उत्परिवर्तन के रूप में जाना जाता है। यह उत्परिवर्तन उस जीन को प्रभावित करता है जो एक प्रोटीन के लिए कोड करता है, जिसे सिस्टिक फाइब्रोसिस के ट्रांसमेम्ब्रेन चालन नियामक के रूप में जाना जाता है। ( सीएफटीआर), जो बलगम और पाचक रस के उत्पादन के नियमन में शामिल है, ओरकांबी का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है, जिन्हें माता-पिता दोनों से उत्परिवर्तन विरासत में मिला है और इसलिए इसे सीएफटीआर जीन की दोनों प्रतियों पर ले जाते हैं।

सिस्टिक फाइब्रोसिस एक विरासत में मिली बीमारी है जिसका फेफड़ों और पाचन तंत्र पर गंभीर प्रभाव पड़ता है। यह उन कोशिकाओं को प्रभावित करता है जो बलगम और पाचक रस का उत्पादन करती हैं। सिस्टिक फाइब्रोसिस में, स्राव गाढ़ा हो जाता है और रुकावट का कारण बनता है। फेफड़ों में गाढ़ा, चिपचिपा स्राव जमा होना सूजन और पुराने संक्रमण का स्रोत है। आंत में, अग्नाशयी नलिकाओं की रुकावट भोजन के पाचन को धीमा कर देती है और अपर्याप्त विकास का कारण बनती है। ओरकांबी में सक्रिय तत्व लुमाकाफ्टर और इवाकाफ्टर होते हैं।

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor का प्रयोग किस प्रकार किया जाता है?

ओरकांबी केवल एक डॉक्टर द्वारा निर्धारित किया जा सकता है जिसे सिस्टिक फाइब्रोसिस के इलाज में अनुभव है। यह केवल सीएफटीआर जीन की दोनों प्रतियों पर ज्ञात F508del उत्परिवर्तन के साथ 12 वर्ष या उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए निर्धारित किया जाना चाहिए।

ओरकांबी 200 मिलीग्राम लुमाकाफ्टर और 125 मिलीग्राम इवाकाफ्टर युक्त गोलियों के रूप में उपलब्ध है। ओरकांबी की अनुशंसित खुराक दिन में दो बार दो गोलियां हैं, 12 घंटे के अलावा वसा युक्त खाद्य पदार्थ, जैसे कि मक्खन या तेल से बने भोजन, या अंडे, पनीर, नट्स, पूरे दूध, या मांस युक्त खाद्य पदार्थ।

जिगर की समस्याओं वाले रोगियों में या कुछ दवाएं जिन्हें मजबूत सीवाईपी3ए4 अवरोधक के रूप में जाना जाता है, ओरकांबी की खुराक को कम करने की आवश्यकता हो सकती है।

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor कैसे काम करता है?

सिस्टिक फाइब्रोसिस CFTR जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। यह जीन "सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टर रेगुलेटर" (CFTR) के रूप में जाना जाने वाला एक प्रोटीन पैदा करता है, जो बलगम और पाचक रस के उत्पादन को विनियमित करने में शामिल होता है। इस तरह के उत्परिवर्तन कोशिका की सतह पर CFTR प्रोटीन के लिए चैनलों की संख्या को कम करते हैं या इसके कामकाज को प्रभावित करते हैं। ये चैनल कोशिकाओं के अंदर और बाहर आयनों (विद्युत आवेशित परमाणुओं और अणुओं) को ले जाने का काम करते हैं। यदि नहरें खराब हैं, तो बलगम और गैस्ट्रिक रस असामान्य रूप से गाढ़ा और चिपचिपा हो सकता है।

ओरकांबी में सक्रिय तत्वों में से एक, लुमाकाफ्टर, कोशिका की सतह पर CFTR प्रोटीन की संख्या को बढ़ाता है, जबकि दूसरा, ivacaftor, दोषपूर्ण CFTR प्रोटीन की गतिविधि को बढ़ाता है। यह झिल्ली चैनलों के माध्यम से आयनों के परिवहन को सामान्य करता है, जिससे स्राव कम घना हो जाता है।

पढ़ाई के दौरान ओर्कंबी - लुमाकाफ्टोर / इवाकाफ्टर से क्या लाभ हुआ?

ओरकांबी को सीएफटीआर जीन की दोनों प्रतियों पर F508del उत्परिवर्तन के साथ 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के 1 108 सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों को शामिल करने वाले दो मुख्य अध्ययनों में फेफड़ों के कार्य में सुधार करने में प्रभावी दिखाया गया है। अध्ययनों में, ओरकांबी की तुलना प्लेसिबो (एक डमी उपचार) से की गई थी; दोनों को रोगियों को दी जाने वाली सामान्य चिकित्सा में जोड़ा गया। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय FEV1 में रोगी के अनुमानित प्रतिशत सुधार पर आधारित था, जो फेफड़ों के अच्छे कार्य का एक उपाय था।

पहले अध्ययन के परिणामों से पता चला कि 24 सप्ताह के उपचार के बाद, ओरकांबी लेने वाले रोगियों ने प्लेसबो लेने वालों की तुलना में 2.41 प्रतिशत अंक अधिक के FEV1 में औसत सुधार का अनुभव किया, जबकि दूसरे अध्ययन में यह मान 2. 65 था।

ओरकांबी के साथ उपचार के परिणामस्वरूप अस्पताल में भर्ती होने या एंटीबायोटिक चिकित्सा की आवश्यकता वाले उत्तेजनाओं की संख्या में भी कमी आई है। कुल मिलाकर, प्लेसीबो की तुलना में एक्ससेर्बेशन की संख्या में 39% की कमी आई थी।

ओरकांबी - लुमाकाफ्टर / इवाकाफ्टर से जुड़ा जोखिम क्या है?

ओरकांबी के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 में से 1 से अधिक लोगों को प्रभावित कर सकते हैं) डिस्पेनिया (सांस की तकलीफ), दस्त और मतली (बीमार महसूस करना) हैं। गंभीर साइड इफेक्ट्स में लिवर की समस्याएं शामिल हैं, जैसे कि एलिवेटेड लिवर एंजाइम, कोलेस्टेटिक हेपेटाइटिस (पित्त का निर्माण जिसके परिणामस्वरूप लीवर में सूजन हो जाती है) और हेपेटिक एन्सेफैलोपैथी (यकृत की समस्याओं के कारण होने वाला मस्तिष्क रोग)। कुल मिलाकर, ये गंभीर दुष्प्रभाव नैदानिक ​​​​परीक्षणों में 200 में से 1 से अधिक लोगों में हुए।

ओरकांबी के साथ बताए गए दुष्प्रभावों और उनकी सीमाओं की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor को क्यों मंजूरी दी गई है?

एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि ओरकांबी के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए।

यद्यपि ओरकांबी के लाभकारी प्रभाव किए गए अध्ययनों में सुसंगत थे और सिस्टिक फाइब्रोसिस के लक्षणों का इलाज करने के लिए उपयोग की जाने वाली दवाओं के समान थे, वे उस दवा के लिए अपेक्षा से कम थे जो इसके लक्षणों के बजाय रोग के तंत्र पर कार्य करती है। हालांकि, चूंकि F508del उत्परिवर्तन के कारण होने वाला सिस्टिक फाइब्रोसिस विशेष रूप से गंभीर है, CHMP ने माना कि देखे गए प्रभाव उन रोगियों के लिए चिकित्सकीय रूप से प्रासंगिक थे जिनके पास कोई वैकल्पिक उपचार विकल्प नहीं था। इसके अलावा, समिति ने नोट किया कि 48 सप्ताह की उपचार अवधि के दौरान ओरकांबी के लाभों को बनाए रखा गया था। ओरकांबी के दुष्प्रभाव मुख्य रूप से आंत और श्वसन क्रिया को प्रभावित करते थे, और आमतौर पर इसे हल्के से मध्यम और प्रबंधनीय माना जाता था।

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि ओरकांबी का यथासंभव सुरक्षित उपयोग किया जाए। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा जानकारी को ओरकांबी के लिए उत्पाद विशेषताओं और पैकेज लीफलेट के सारांश में जोड़ा गया है, जिसमें स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं।

Orkambi के बारे में अधिक जानकारी - Lumacaftor / Ivacaftor

ओरकांबी थेरेपी के बारे में अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट (ईपीएआर के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।

इस पृष्ठ पर प्रकाशित Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor की जानकारी पुरानी या अधूरी हो सकती है। इस जानकारी के सही उपयोग के लिए, अस्वीकरण और उपयोगी जानकारी पृष्ठ देखें।