एलाप्रेज़ - आइडर्सल्फेज़

एलाप्रेज़ क्या है?

एलाप्रेज़ जलसेक के समाधान के लिए एक ध्यान केंद्रित है जिसमें सक्रिय पदार्थ idursulfase होता है।

एलाप्रेज़ किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

एलाप्रेज़ का उपयोग हंटर सिंड्रोम के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है और यह दीर्घकालिक उपयोग के लिए अभिप्रेत है।
हंटर सिंड्रोम, जिसे म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस II भी कहा जाता है, एक दुर्लभ विरासत में मिली बीमारी है, जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करती है। इस विकार वाले मरीज़ इडुरोनेट-2-सल्फेटस नामक एक एंजाइम का उत्पादन नहीं करते हैं, जिसका उपयोग शरीर में ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन्स (जीएजी) नामक पदार्थों को तोड़ने के लिए किया जाता है। नतीजतन, जीएजी धीरे-धीरे इन रोगियों के अधिकांश अंगों में निर्माण करते हैं, उन्हें नुकसान पहुंचाते हैं यह लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला का कारण बनता है, विशेष रूप से सांस लेने में कठिनाई और चलने में कठिनाई। उपचार के बिना, ये लक्षण समय के साथ तेजी से गंभीर होते जाते हैं।
क्योंकि हंटर सिंड्रोम के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को दुर्लभ माना जाता है और एलाप्रेज़ को 11 दिसंबर 2001 को एक 'अनाथ दवा' (दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

एलाप्रेज़ का उपयोग कैसे किया जाता है?

एलाप्रेज़ हर हफ्ते एक अंतःशिरा जलसेक (एक नस में ड्रिप) के रूप में दिया जाता है। वयस्कों, बच्चों और किशोरों के लिए खुराक 0.5 मिलीग्राम / किग्रा शरीर का वजन है। एलाप्रेज़ की उपयुक्त खुराक को डालने से पहले खारा में पतला होना चाहिए।
जलसेक 3 घंटे तक चलना चाहिए, जिसे धीरे-धीरे 1 घंटे तक कम किया जा सकता है, बशर्ते कि रोगी को जलसेक (चकत्ते, खुजली, बुखार, सिरदर्द, उच्च रक्तचाप या लालिमा) के लिए कोई प्रतिक्रिया का अनुभव न हो।

एलाप्रेज़ कैसे काम करता है?

Elaprase, idursulfase में सक्रिय पदार्थ, मानव एंजाइम iduronate-2-sulfatase की एक प्रति है। और
'पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी' के रूप में जानी जाने वाली विधि द्वारा निर्मित: एंजाइम एक मानव कोशिका द्वारा बनाया जाता है जिसे एक जीन (डीएनए) प्राप्त होता है, जो इसे एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है। हंटर सिंड्रोम के रोगियों में लापता या अपर्याप्त एंजाइम की जगह Idursulfase बदल देता है। एंजाइम प्रदान करने से रोग के लक्षणों में सुधार या नियंत्रण हो सकता है।

एलाप्रेज़ पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

एलाप्रेज़ के प्रभावों का मनुष्यों में अध्ययन करने से पहले प्रायोगिक मॉडल में पहली बार परीक्षण किया गया था।
एलाप्रेज़ के मुख्य अध्ययन में 5 से 31 वर्ष की आयु के 96 पुरुष रोगी शामिल थे और दवा की प्रभावशीलता की तुलना प्लेसीबो (एक डमी उपचार) से की गई थी। प्रभावशीलता के मुख्य उपाय फेफड़े के कार्य ("मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता", हवा की अधिकतम मात्रा थे) कि रोगी साँस छोड़ने में सक्षम हो) और वह दूरी जो रोगी 6 मिनट में चल सके, जो हृदय, फेफड़े, जोड़ों और अन्य अंगों पर रोग के संयुक्त प्रभावों को मापता है, ये उपाय उपचार से पहले और 52 सप्ताह के उपचार के बाद किए गए थे। .

पढ़ाई के दौरान एलाप्रेज़ को क्या फायदा हुआ?

अध्ययन से पता चला है कि एलाप्रेज़ फेफड़ों के कार्य और रोगियों की चलने की क्षमता दोनों में सुधार करता है। 52 सप्ताह के बाद, एलाप्रेज़ के साथ इलाज करने वाले मरीज़ 6 मिनट में 43.3 मीटर चल सकते हैं, जबकि प्लेसबो के साथ इलाज करने वाले लोग केवल 8.2 मीटर चल सकते हैं। दवा ने फेफड़ों के कार्य में भी सुधार किया, जबकि प्लेसबो के साथ इलाज किए गए रोगियों में मामूली गिरावट देखी गई।

एलाप्रेज़ से जुड़ा जोखिम क्या है?

एलाप्रेज़ (10 में से एक से अधिक रोगियों में देखा गया) के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाएं हैं, जैसे कि त्वचा की प्रतिक्रियाएं (चकत्ते या खुजली), पायरेक्सिया (बुखार), सिरदर्द, उच्च रक्तचाप (उच्च रक्तचाप) और सूजन। जलसेक साइट। अन्य बहुत ही सामान्य दुष्प्रभाव अपच (नाराज़गी) और सीने में दर्द थे। एलाप्रेज़ के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
एलाप्रेज़ का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो आइडर्सल्फ़ेज़ या किसी अन्य सामग्री के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हैं।

एलाप्रेज़ को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निष्कर्ष निकाला कि अध्ययन द्वारा दिखाए गए सुधार, हालांकि मामूली, के उपचार में नैदानिक ​​​​लाभ का प्रतिनिधित्व करते हैं
हंटर ने फैसला किया कि एलाप्रेज़ के लाभ हंटर सिंड्रोम के रोगियों के दीर्घकालिक उपचार में इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की कि एलाप्रेज़ को विपणन प्राधिकरण दिया जाए।
एलाप्रेज़ को "असाधारण परिस्थितियों" के तहत अधिकृत किया गया था, क्योंकि हंटर सिंड्रोम एक दुर्लभ बीमारी है और दवा के बारे में अधिक विस्तृत जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं है। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमईए) सालाना उपलब्ध किसी भी नई जानकारी की समीक्षा करेगी और यदि आवश्यक हो, तो इस सारांश को अपडेट किया जाएगा।

Elaprase के लिए अभी भी कौन सी जानकारी की प्रतीक्षा है?

एलाप्रेज़ बनाने वाली कंपनी दवा के दीर्घकालिक प्रभावों को देखेगी और यह देखने के लिए जांच करेगी कि क्या यह दवा के खिलाफ एंटीबॉडी (विशेष प्रोटीन) बनाने के लिए शरीर को उत्तेजित करती है। कंपनी रोगियों में दवा की प्रभावशीलता को भी देखेगी। 5 वर्ष की आयु और फेफड़ों, हृदय या रक्त वाहिकाओं पर किसी भी प्रभाव का पता लगाने के लिए जांच करेगा।

एलाप्रेज़ के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

एलाप्रेज़ बनाने वाली कंपनी "हंटर सिंड्रोम वाले रोगियों के दीर्घकालिक सर्वेक्षण के साथ दवा की सुरक्षा की निगरानी करेगी, जिसमें महिला रोगियों में दवा के प्रभाव का" विश्लेषण और यह निर्धारित करने के लिए एक अध्ययन शामिल होगा कि क्या इसे सुरक्षित रूप से उपयोग किया जा सकता है। मरीजों के घरों में सुरक्षित

एलाप्रेज़ के बारे में अन्य जानकारी:

8 जनवरी, 2007 को, यूरोपीय आयोग ने शायर ह्यूमन जेनेटिक थैरेपीज़ एबी को एलाप्रेज़ के लिए एक "विपणन प्राधिकरण" प्रदान किया, जो पूरे यूरोपीय संघ में मान्य है।
एलाप्रेज़ की अनाथ स्थिति दर्ज करने के लिए, यहां क्लिक करें।
एलाप्रेज़ के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: ११-२००६।

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