Strensiq - Asfotase alfa क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?
स्ट्रेन्सिक एक दवा है जो बचपन से शुरू होने वाले हाइपोफॉस्फेटिया के रोगियों के दीर्घकालिक उपचार के लिए संकेतित है। हाइपोफॉस्फेटसिया एक दुर्लभ विरासत में मिली हड्डी की बीमारी है, जिससे समय से पहले दांतों का नुकसान, हड्डी की विकृति, बार-बार हड्डी में फ्रैक्चर और सांस लेने में कठिनाई हो सकती है। Strensiq में सक्रिय पदार्थ asfotase alfa होता है।
क्योंकि हाइपोफॉस्फेटिया के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है, और स्ट्रेन्सिक को 3 दिसंबर 2008 को एक 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।
Strensiq - Asfotase alfa का उपयोग कैसे किया जाता है?
स्ट्रेन्सिक केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और उपचार एक डॉक्टर द्वारा शुरू किया जाना चाहिए जिसे चयापचय संबंधी विकारों या हड्डियों के विकारों के उपचार में अनुभव है।
दवा विभिन्न शक्तियों और मात्रा की शीशियों में इंजेक्शन के लिए एक समाधान के रूप में उपलब्ध है। इसे सप्ताह में छह बार (शरीर के वजन के 1 मिलीग्राम / किग्रा की खुराक पर) या प्रति सप्ताह तीन बार (शरीर के वजन के 2 मिलीग्राम / किग्रा की खुराक पर) चमड़े के नीचे इंजेक्शन द्वारा प्रशासित किया जाता है। चूंकि दी जाने वाली दवा की मात्रा रोगी के शरीर के वजन पर निर्भर करती है, इसलिए डॉक्टर को खुराक को समायोजित करना चाहिए क्योंकि वजन में परिवर्तन होता है, खासकर बढ़ते बच्चों में। अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट देखें।
Strensiq - Asfotase alfa कैसे काम करता है?
"हाइपोफॉस्फेटसिया एक एंजाइम के उत्पादन के लिए जिम्मेदार जीन में दोषों के कारण होता है, जिसे" गैर-ऊतक-विशिष्ट क्षारीय फॉस्फेट "(एएलपी) कहा जाता है, जो स्वस्थ हड्डियों के निर्माण और रखरखाव में एक मौलिक भूमिका निभाता है, साथ ही साथ शरीर में कैल्शियम और फॉस्फेट का प्रबंधन। हाइपोफॉस्फेटसिया वाले लोगों में पर्याप्त संख्या में कार्यात्मक एएलपी एंजाइम की कमी होती है और इसलिए, "कमजोर हड्डी होती है। एस्फोटेस अल्फा, स्ट्रेन्सिक में सक्रिय घटक, मानव एएलपी एंजाइम की एक संशोधित प्रति है और इसका उपयोग" की कमी वाले एंजाइम को बदलने के लिए किया जाता है। कार्यशील एएलपी की एकाग्रता को बढ़ाने के लिए।
पढ़ाई के दौरान स्ट्रेन्सिक - एसफोटेस अल्फा से क्या फायदा हुआ?
स्ट्रेन्सिक का अध्ययन एक मुख्य अध्ययन में किया गया है जिसमें छह से 12 वर्ष की आयु के 13 बच्चे शामिल हैं। स्ट्रेन्सिक को 24 सप्ताह के लिए प्रति सप्ताह तीन बार 2 मिलीग्राम / किग्रा या 3 मिलीग्राम / किग्रा शरीर के वजन की खुराक पर प्रशासित किया गया था। दवा की प्रभावशीलता का मुख्य उपाय रोगियों में कलाई और घुटने के जोड़ों की उपस्थिति में सुधार था, जो स्ट्रेन्सिक के साथ उपचार से पहले और बाद में एक्स-रे पर देखा गया था। स्ट्रेन्सिक के साथ इलाज किए गए बच्चों के रेडियोग्राफ की तुलना 16 वर्षीय लड़कों से ली गई समान रेडियोग्राफ़ के साथ भी की गई थी, जिन्हें स्ट्रेन्सिक ("ऐतिहासिक नियंत्रण") के साथ इलाज नहीं किया गया था। अध्ययन, जिसमें वृद्धि और ऊंचाई सहित प्रभावकारिता के अन्य उपायों पर भी विचार किया गया, ने दिखाया कि स्ट्रेन्सिक के साथ इलाज किए गए बच्चों में संयुक्त संरचना में सुधार हुआ, जैसा कि रेडियोग्राफ़ द्वारा दर्शाया गया है, और यह कि अधिकांश रोगियों की ऊंचाई बढ़ गई है। ऐतिहासिक नियंत्रणों में, अधिकांश रोगियों में तुलनीय समय सीमा में संयुक्त या ऊंचाई वृद्धि में समान सुधार नहीं पाए गए।
स्ट्रेन्सिक की प्रभावकारिता की पुष्टि आम तौर पर अतिरिक्त छोटे अध्ययनों से भी होती है, जिनमें से कुछ ने स्ट्रेन्सिक की 1 मिलीग्राम / किग्रा खुराक को प्रति सप्ताह छह बार प्रशासित किया।
Strensiq - Asfotase alfa से जुड़ा जोखिम क्या है?
स्ट्रेन्सिक के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 में से 1 से अधिक लोगों को प्रभावित कर सकते हैं) सिरदर्द, एरिथेमा (त्वचा की लाली), बाहों और पैरों में दर्द, बुखार, चिड़चिड़ापन, इंजेक्शन साइट पर प्रतिक्रियाएं (दर्द, दांत और खुजली) ) और चोट लगना (चोट लगना)। स्ट्रेन्सिक के साथ रिपोर्ट किए गए प्रतिबंधों और दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
Strensiq - Asfotase alfa को क्यों स्वीकृत किया गया है?
एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि स्ट्रेन्सिक के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। कोई अधिकृत उपचार नहीं हैं। यद्यपि मुख्य अध्ययन एक छोटे पैमाने पर आयोजित किया गया था और बिना किसी अन्य उपचार या इलाज न किए गए रोगियों के साथ सीधे स्ट्रेन्सिक की तुलना किए बिना, सीएचएमपी ने माना कि हड्डी में सुधार और स्पष्ट वृद्धि महत्वपूर्ण लाभ के थे। चूंकि हाइपोफॉस्फेटसिया एक अत्यंत दुर्लभ बीमारी है, इस आबादी में डेटा सीमित रहने की संभावना है। सुरक्षा के संबंध में, इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाओं और अन्य प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं को वर्तमान सिफारिशों के साथ प्रबंधनीय माना जाता था।
स्ट्रेन्सिक को 'असाधारण परिस्थितियों' में अधिकृत किया गया था क्योंकि बीमारी की दुर्लभता के कारण दवा पर पूरी जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं था। हर साल यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करेगी और इस सारांश को तदनुसार अपडेट किया जाएगा
Strensiq - Asfotase alfa के लिए अभी भी कौन सी जानकारी की प्रतीक्षा है?
जैसा कि स्ट्रेन्सिक को असाधारण परिस्थितियों में अनुमोदित किया गया है, कंपनी जो इसका विपणन करती है, वह रोग और स्ट्रेन्सिक की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता के बारे में जानकारी एकत्र करने के लिए हाइपोफॉस्फेटसिया वाले रोगियों की एक रजिस्ट्री स्थापित करेगी।
Strensiq - Asfotase alfa के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?
यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि स्ट्रेन्सिक का यथासंभव सुरक्षित रूप से उपयोग किया जाए। इस योजना के आधार पर, स्ट्रेन्सिक के लिए उत्पाद विशेषताओं और पैकेज लीफलेट के सारांश में सुरक्षा जानकारी जोड़ी गई है, जिसमें स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं।
इसके अलावा, कंपनी रोगियों और देखभाल करने वालों को यह सुनिश्चित करने के लिए शैक्षिक सामग्री प्रदान करेगी कि स्ट्रेन्सिक का सही उपयोग किया जाए और चिकित्सा त्रुटियों के जोखिम को कम किया जा सके। सामग्री में रोगियों के लिए स्व-इंजेक्शन के लिए एक गाइड, साथ ही माता-पिता या प्रभावित बच्चों की देखभाल करने वालों द्वारा उपयोग के लिए इंजेक्शन लगाने के निर्देश शामिल होंगे।
कंपनी बाल चिकित्सा आबादी में उपयोग की जाने वाली स्ट्रेन्सिक की खुराक के साथ इलाज किए गए वयस्क रोगियों की प्रतिक्रियाओं पर डेटा एकत्र करने के लिए एक अध्ययन भी करेगी। यह 13 से 18 वर्ष की आयु के किशोरों में स्ट्रेन्सिक के लाभ की जांच करने के लिए चल रहे अध्ययनों को भी जारी रखेगा।
Strensiq - Asfotase alfa . के बारे में अधिक जानकारी
EPAR के पूर्ण संस्करण और Strensiq जोखिम प्रबंधन योजना के सारांश के लिए, कृपया एजेंसी की वेबसाइट देखें: ema.Europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / यूरोपीय सार्वजनिक मूल्यांकन रिपोर्ट। स्ट्रेन्सिक थेरेपी के बारे में अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट (ईपीएआर के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।
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