स्पिनराज़ा - नुसीनर्सन

स्पिनराज़ा - नुसिनर्सन क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?

स्पिनराजा 5q स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा है, एक आनुवंशिक बीमारी जो फेफड़ों की मांसपेशियों सहित मांसपेशियों की कमजोरी और शोष का कारण बनती है। यह रोग क्रोमोसोम 5q में एक दोष से जुड़ा है और लक्षण आमतौर पर जन्म के तुरंत बाद शुरू होते हैं।

चूंकि एसएमए वाले रोगियों की संख्या कम है, इसलिए बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है, और 2 अप्रैल 2012 को स्पिनराजा को 'अनाथ दवा' (दुर्लभ रोगों में इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।

स्पिनराजा में सक्रिय पदार्थ नुसीनर्सन होता है।

स्पिनराजा का उपयोग कैसे किया जाता है?

स्पिनराजा केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और एसएमए के प्रबंधन में अनुभवी डॉक्टर द्वारा उपचार शुरू किया जाना चाहिए।

दवा 12 मिलीग्राम शीशियों में इंजेक्शन के समाधान के रूप में उपलब्ध है। यह इस प्रक्रिया को करने में अनुभवी डॉक्टर या नर्स द्वारा इंट्राथेकल इंजेक्शन (पीठ के निचले हिस्से में, सीधे रीढ़ में) के रूप में दिया जाता है। स्पिनराजा देने से पहले रोगी को बेहोश करने की दवा (उसे शांत करने के लिए एक दवा दी गई) की आवश्यकता हो सकती है।

रोगी को एसएमए का निदान होने के बाद जितनी जल्दी हो सके प्रशासित करने के लिए अनुशंसित खुराक 12 मिलीग्राम (एक शीशी) है। पहली खुराक के बाद 2, 4 और 9 सप्ताह के बाद 3 और खुराक देनी चाहिए और उसके बाद हर 4 महीने में एक खुराक देनी चाहिए। जब तक रोगी को इसका लाभ मिले तब तक उपचार जारी रहना चाहिए। अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट देखें।

स्पिनराज़ा - नुसिनर्सन कैसे काम करता है?

एसएमए वाले मरीजों में 'मोटर न्यूरॉन सर्वाइवल फैक्टर' (एसएमएन) नामक प्रोटीन की कमी होती है, जो मोटर न्यूरॉन्स (रीढ़ की हड्डी में तंत्रिका कोशिकाएं जो मांसपेशियों की गति को नियंत्रित करती हैं) के अस्तित्व और सामान्य कामकाज के लिए आवश्यक है।SMN प्रोटीन दो जीनों, SMN1 और SMN2 द्वारा निर्मित होता है। SMA वाले मरीजों में SMN1 जीन की कमी होती है, लेकिन उनके पास SMN2 जीन होता है, जो ज्यादातर एक छोटा SMN प्रोटीन पैदा करता है जो पूरी लंबाई के प्रोटीन के साथ-साथ काम नहीं करता है।

स्पिनराजा एक सिंथेटिक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (एक प्रकार की आनुवंशिक सामग्री) है जो एसएमएन 2 जीन को पूर्ण लंबाई वाला प्रोटीन बनाने की अनुमति देता है जो सामान्य रूप से कार्य कर सकता है। यह लापता प्रोटीन को बदल देता है, जिससे रोग के लक्षणों से राहत मिलती है।

पढ़ाई के दौरान स्पिनराजा - नुसीनर्सन को क्या फायदा हुआ?

एसएमए के साथ 121 शिशुओं (औसत उम्र 7 महीने) से जुड़े एक मुख्य अध्ययन से पता चला है कि प्लेसबो (डमी इंजेक्शन) की तुलना में स्पिनराजा आंदोलन में सुधार करने में प्रभावी है।

एक वर्ष के उपचार के बाद, 51% शिशुओं, जिन्हें स्पिनराज़ा (73 में से 37) प्राप्त हुआ, ने सिर पर नियंत्रण, लुढ़कने, बैठने, रेंगने, खड़े होने और चलने में प्रगति की, जबकि प्लेसीबो प्राप्त करने वाले शिशुओं में ऐसी कोई प्रगति नहीं देखी गई। इसके अलावा , स्पिनराज़ा के साथ इलाज किए गए अधिकांश शिशु अधिक समय तक जीवित रहे और उन्हें प्लेसीबो प्राप्त करने वालों की तुलना में बाद में सांस लेने में सहायता की आवश्यकता थी।

कम गंभीर एसएमए वाले बच्चों में स्पिनराजा की प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए एक और अध्ययन चल रहा है और बाद के चरण (औसत उम्र 3 वर्ष) में निदान किया गया है। अंतरिम विश्लेषण ने उन शिशुओं के अनुरूप परिणाम दिखाए, जिनमें रोग पहले शुरू हुआ था।

स्पिनराज़ा - नुसिनर्सन से जुड़े जोखिम क्या हैं?

स्पिनराजा के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 में से 1 से अधिक लोगों को प्रभावित कर सकते हैं) सिरदर्द और पीठ दर्द हैं; हालांकि, नवजात शिशुओं में इन दुष्प्रभावों का आकलन नहीं किया जा सका क्योंकि वे उनसे संवाद करने में असमर्थ थे। माना जाता है कि ये दुष्प्रभाव दवा को प्रशासित करने के लिए दिए गए रीढ़ में इंजेक्शन के कारण होते हैं।

स्पिनराजा के साथ रिपोर्ट किए गए दुष्प्रभावों और सीमाओं की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

स्पिनराजा - नुसीनर्सन को क्यों मंजूरी दी गई है?

अपने आकलन में, मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने रोग की गंभीर प्रकृति और प्रभावी उपचार की तत्काल आवश्यकता को मान्यता दी।

स्पिनराजा को गंभीरता की अलग-अलग डिग्री में बीमारी वाले छोटे बच्चों में नैदानिक ​​​​रूप से सार्थक सुधार लाने के लिए दिखाया गया है। हालांकि एसएमए के सबसे गंभीर और हल्के रूपों वाले रोगियों में दवा का परीक्षण नहीं किया गया है, लेकिन इन रोगियों को समान लाभ प्रदान करने की उम्मीद है।

साइड इफेक्ट्स को प्रबंधनीय माना जाता था क्योंकि उनमें से ज्यादातर दवा के प्रशासन के मार्ग से संबंधित होते हैं।

इसलिए, सीएचएमपी ने फैसला किया कि स्पिनराजा के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए।

स्पिनराज़ा - नुसिनर्सन के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

स्पिनराजा का विपणन करने वाली कंपनी एसएमए के लक्षणों वाले रोगियों और जिन रोगियों में अभी तक लक्षण नहीं हैं, उन रोगियों में दवा की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता पर चल रहे अध्ययन को पूरा करेगी।

स्पिनराजा के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग के लिए स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा पालन की जाने वाली सिफारिशों और सावधानियों को उत्पाद विशेषताओं और पैकेज लीफलेट के सारांश में भी बताया गया है।

स्पिनराजा - नुसिनर्सन के बारे में अधिक जानकारी

स्पिनराजा के ईपीएआर के पूर्ण संस्करण के लिए, कृपया एजेंसी की वेबसाइट देखें: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / यूरोपीय सार्वजनिक मूल्यांकन रिपोर्ट। स्पिनराजा थेरेपी के बारे में अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट (ईपीएआर के साथ शामिल) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।

स्पिनराजा के लिए अनाथ औषधीय उत्पादों की समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवाएं / दुर्लभ रोग पदनाम।

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